Het Erasmus MC gaat onderzoeken of het preventief toedienen van een nieuw medicijn, een antistof die het progranuline-eiwit in het lichaam beïnvloedt, een zeldzame vorm van dementie kan voorkomen. De studie wordt uitgevoerd bij familieleden van patiënten met erfelijke frontotemporale dementie en is bijzonder omdat de deelnemers de medicatie krijgen voordat zij klachten hebben.
Om de schade die ontstaat bij erfelijke frontotemporale dementie (FTD) te voorkomen, start het Erasmus MC Alzheimercentrum met een studie met een nieuw geneesmiddel. Deelnemers zijn eerstegraads familieleden van patiënten met een bewezen erfelijke vorm van FTD. Zij hebben nog geen klachten, maar wel een verhoogd risico op het ontwikkelen van de ziekte.
Het onderzoek zal het effect van het potentiële medicijn AL001 van het Amerikaanse bedrijf Alector moeten aantonen. Het gaat om een antistof die ervoor zorgt dat het niveau van het progranuline-eiwit in het lichaam stijgt. Patiënten met FTD hebben een afwijking in het progranuline-gen, waardoor ze te weinig progranuline-eiwit in hun lichaam hebben.
Harro Seelaar & Lize Jiskoot zijn al jaren bezig met deze studie. Veel familieleden werken mee aan het onderzoek.
De FTD-RisC studie , zoals dit langlopende cohort wordt genoemd, telt inmiddels meer dan 250 deelnemers. Het Erasmus MC heeft het Nederlandse expertisecentrum voor deze zeldzame vorm van dementie. Door dit grote cohort is het Erasmus MC ook in het Europese consortium GENFI, waar 27 centra bij zijn aangesloten, de grootste speler.
Lees hier verder -> Nieuwe Studie Medicijn Erfelijke Frontotemporale Dementie - Amazing Erasmus MC
In het artikel het verhaal van Mia, een van de eerste deelnemers die in aanmerking is gekomen om mee te doen met het onderzoek.
Foto's: Lize Jiskoot & Harro Seelaar
Reactie plaatsen
Reacties